基因编辑相关动态

CRISPR/Cas9基因靶向修饰技术培训班邀请函 CRISPR的诞生，是继RNA干扰技术、高通量测序技术等之后生物科学发展历史上最具颠覆性技术之一，使用高效、迅速且简单，在生物医学研究领域及临床实践中引起一场巨变。2012年，Jennifer Doudna和Emmanulle Charpentier在Science 杂志发文成功解析了CRISPR/Cas9基因编辑的工作原理。基于此论文，在过去的…

来源：Bio生物世界 2020年2月14日，CRISPR基因编辑大神张锋教授团队发布了使用基于CRISPR/Cas13的SHERLOCK技术检测新型冠状病毒的详细操作流程文档。文档中的测试表明，SHERLOCK技术检测新冠病毒异常灵敏，每微升里仅10-100个病毒拷贝，都可以被检测出来。而且，该方法操作简单，仅需纯化的核酸分子样本，通过简单的三步，1个小时内即可完成检测。 2020年3月30日，深…

细菌和古细菌经常受到病毒和其他移动遗传元件的攻击，并依靠专用的抗病毒防御系统（如限制性内切核酸酶和CRISPR）生存。病毒种类繁多，表明防御系统的类型比目前已知的要多。 2020年8月28日，博德研究所张锋团队在Science 在线发表题为“Diverse enzymatic activities mediate antiviral immunity in prokaryotes”的研究论文，该研…

准确和灵敏地检测罕见突变，对于CRISPR基因组编辑技术的安全应用和癌症的早期诊断等一系列研究具有重要意义。虽然现有的高通量测序技术已经有了长足的进步，但是目前由于建库和测序过程中导致的错误还是在所难免，所以难以检测到大量样品中的罕见突变。尤其对于罕见的复杂结构变异，还没有有效的检测和定量的方法。 纳米孔测序（Nanopore sequencing）的长读长优势，有利于检测复杂的结构变异，但由于其…

6月3日，刘如谦（David Liu）等在 Science Translational Medicine 杂志发表封面论文，通过双AAV载体递送单碱基编辑器，成功恢复Tmc1基因隐性突变导致的完全耳聋小鼠的听力。 这是人类首次通过基因编辑技术解决隐性遗传突变导致的遗传疾病。 遗传因素占全部耳聋病例的将近一半，但遗传性耳聋的治疗选择非常有限。每个人生下来都有特定数量的耳…

遗传性疾病的治疗一直是一个亟待解决的难题。幸运的是，随着基因组学的发展，越来越多疾病相关的基因被相继发现，科学家们也由此认识到可以通过改变患者的DNA序列从而从根本上治愈人类遗传病。 2016年4月20日，David Liu（刘如谦）等人在 Nature 发表论文，在 J. Keith Joung 的研究基础上首次开发出了单碱基编辑器（Base Editor…

据 ClinVar 数据显示，人类约58%的遗传疾病是由于碱基突变引起的（1）。 CRISPR/Cas9技术可实现精确的碱基修复，但其效率低下（0.1%-5%），且存在非靶向切割，高度精确修复能力的极大地限制了广泛的的应用。 碱基编辑系统(base editing)依据nickase Cas9（D10A）融合了不同的碱基修饰酶分为胞嘧啶碱基编辑器(cytosine baseeditors, CBE…

来源：BioWorld微信公众号 导读：5月18日，Broad研究所 Uri Ben-David 团队在 Nature Genetics 杂志发表论文，证实Cas9本身能够激活多种细胞系中的p53通路，并促进p53失活型突变的选择性富集。进一步表明了Cas9蛋白本身具有潜在致癌性，给基于CRISPR/Cas9基因编辑的临床治疗带来新的疑问。 1953年，沃森…

2016年4月20日，David Liu（刘如谦）等人在 Nature 发表论文，在 J. Keith Joung 研究的基础上首次开发出了单碱基编辑器，可将G•C碱基对转换成T•A 碱基对，宣告了基于CRISPR的DNA单碱基编辑技术的正式诞生。 单碱基编辑技术，与CRISPR/Cas9相比，能更加微妙精细的修改DNA。这对于治疗众多的单碱基遗传病来说具有…

CRISPR-Cas13系统存在于细菌和古生菌中，是利用向导RNA和Cas13核酸酶降解入侵病毒或噬菌体RNA的获得性免疫系统。同时，作为一种新兴的RNA编辑技术，可在不改变基因组的情况下实现靶基因敲低和碱基定点编辑。这一特性使得Cas13成为潜在影响基因表达和功能而不会永久改变基因组序列的重要策略，在基因功能解析，疾病诊断，人类疾病靶向治疗等中具有巨大的潜力和广阔的应用前景。 目前Cas13a已…